بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در اثر کمبود پروتئینی به نام دیستروفین ایجاد میشود و حدود ۱ نفر از هر ۵۰۰۰ پسر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می دهد که باعث ناتوانی جسمی میشود.
محققان دانشگاه مک گیل کشف کرده اند که دارویی به نام K884 می تواند توانایی های طبیعی ترمیم سلول های بنیادی عضلانی را تقویت کند. درواقع، درمانهای فعلی میتوانند آسیب عضلانی را کاهش دهند، اما مشکل اصلی را برطرف نمیکنند.
محققان، سلول های بنیادی عضلانی متاثر از DMD را از انسان و موش در زیر میکروسکوپ قرار دادند تا ببینند چگونه به این دارو واکنش نشان می دهند. آنها مشاهده کردند که داروی آزمایشی، آنزیم های خاص را مسدود می کند و به سلول های بنیادی ماهیچه اجازه می دهد تا به بافت عضلانی عملکردی تبدیل شوند. دراصل،چیزی که داروی K884 را بسیار امیدوارکننده می کند، دقت آن است.
برخلاف ژن درمانی که جهش های ژنتیکی خاص را هدف قرار می دهد و برای همه بیماران مناسب نیست، K884 در سطح سلولی کار می کند و بدون توجه به جهش ایجاد کننده بیماری، ترمیم عضله را بازیابی می کند.
نویسنده: نسترن ایمانی فر
