۱.نقش ژن درمانی در بیماری گلوکوم
تحقیقات اخیر نشان داده است که از ژن درمانی میتوان در درمان این بیماری استفاده کرد. با کمک ژن درمانی میتوان بینایی از دست رفته را دوباره به فرد برگرداند و روشی موثر برای جلوگیری از نابینایی در بیماران مبتلا به گلوکوم می باشد.
۲. نقش ژن درمانی در بیماری بتاتالاسمی
بیماری بتاتالاسمی از جهش در ژنی بهنام بتاگلوبین ایجاد میشود که فرد نیاز به تزریق خون مادامالعمر دارد.در ژن درمانی با قرار دادن نسخههای سالم از ژن غیرطبیعی در سلولهای خونی بیمار، گلبولهای قرمز میتوانند مجدداً عملکرد طبیعی خود را پیدا کنند. این گلبولهای قرمز تغییر یافته قادر خواهند بود سطوح هموگلوبین طبیعی یا نزدیک به طبیعی را بسازند و به این ترتیب، بیمار دیگر نیازمند تزریق مکرر خون و درگیر عوارض ناشی از آن نخواهد بود.
۳. نقش ژندرمانی در درمان بیماری ناشنوایی
یش از ۴۰۰ میلیون نفر در جهان جمعیت کمشنوایان را تشکیل میدهند.دانشمندان در این آزمایش، روش درمانی ژنتیکی جدیدی را روی تعدادی کودک مبتلا به ناشنوایی مادرزادی انجام دادند که موفقیتآمیز بود. کودکان مبتلا به ناشنوایی ارثی دچار جهشهایی در ژن OTOF هست که از تولید پروتئین اوتوفرلین جلوگیری میکند. این پروتئین برای مکانیسم شنوایی ضروری است. در این روش ژندرمانی، نسخههای عملکردی از OTOF را توسط ویروس آدنو به گوش داخلی بیماران تزریق کردند.
